Immaginate di esservi impegnati a lungo e con dedizione nella ricerca di una cura per una patologia rara, una forma di immunodeficienza, l’ADA-SCID. Immaginate di avere trovato una cura e di essere riusciti anche a tradurre questo risultato in un farmaco. E all’improvviso a spezzare questo bel sogno che si era trasformato in realtà, ecco arrivare l’annuncio della azienda che aveva preso in carico la realizzazione di quel farmaco: “smetteremo di produrlo”.
Un farmaco fondamentale per una patologia molto rara
Il motivo? La commercializzazione del farmaco non è abbastanza remunerativa e le aziende del settore farmaceutico non amano dedicare le proprie catene di produzione a prodotti destinati in partenza a un numero così esiguo di utenti: stiamo parlando di un’incidenza annuale stimata tra 1/375.000 e 1/660.000 di nati vivi. Si ritiene che ogni anno nascano tra i 6 e gli 11 bambini con questa patologia nei 27 paesi della Unione Europea. Comprensibile lo scoramento della Fondazione Telethon, dopo tanti sforzi per mettere a punto la cura per l’ADA-SCID, Telethon che già si occupava della somministrazione del farmaco presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, unico centro ad oggi autorizzato in Italia.
La prima charity al mondo a passare dalla ricerca alla produzione
A questo punto però Telethon non si rassegna e, consapevole della responsabilità datale dalla sua “mission” e dalla sfida rappresentata da questa scelta, decide di occuparsi in prima persona della produzione e della distribuzione di quel farmaco che è interamente frutto della ricerca svolta dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET), ovverossia la terapia genica denominata Strimvelis. “Siamo consapevoli dell’eccezionalità di questo sforzo, ma per noi ogni singola vita conta, e non possiamo permettere che i bimbi affetti da ADA-SCID vengano lasciati soli, senza questa opzione terapeutica. Per questo abbiamo deciso di affrontare questa grande nuova sfida – ha spiegato il Presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo.
Parola d’ordine: scongiurare il mancato accesso al mercato
“Da questo momento – ha sottolineato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Telethon – si realizza un cambio di paradigma, perché possiamo garantire la disponibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato”.
I bambini nati con ADA-SCID non hanno un sistema immunitario sano, per cui non possono combattere le infezioni più comuni che possono essere fatali, e sono costretti a vivere in un ambiente sterile e isolato. Ad oggi, presso l’Ospedale San Raffaele di Milano sono stati trattati complessivamente 45 pazienti, provenienti da oltre 20 paesi del mondo.
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